2025-08-11
勤浩医药（苏州）股份有限公司近日成功主办了PRMT5抑制剂——GH56的临床试验研究者会。该研究所有中心的10余位研究者和勤浩GH56项目组参加了会议，大家围绕产品特点和优势、临床数据及方案执行与策略，以“线上+线下”相结合的形式进行了深入的研讨。
中国医学科学院肿瘤医院李宁教授作为项目主要研究者致开幕辞，在随后的数据分析和讨论中，李宁教授指出GH56在较低的起始剂量水平就展现出了临床疗效，几个低剂量水平入组的所有患者治疗后首次疗效评估都显示疾病得到了控制，这大大增加了对研究的信心。与会研究者们表示会紧密协作、充分沟通，做好临床转化，使受试者在创新的治疗药物下能充分获益。会上还对人群等临床试验方案中的细节和下一步研究计划进行了充分讨论，为试验又好又快地开展提供了坚实保障。
中国医学科学院肿瘤医院苗会蕾医生与上海高博肿瘤医院李爽主任分享了受试者沟通、筛选和管理方面的经验，为后续研究提供了宝贵的参考和借鉴。
勤浩医药董事长王奎锋博士回顾了公司的研发历程，介绍了目前的产品管线。GH56胶囊临床前数据已展现出差异化优势，目前取得的临床数据也证实了产品的初步疗效和很好的安全性。在当前医药研发挑战难度增强的环境下，他表示公司将积极推动该产品的开发，尽快进入关键临床，加速新药上市进程，为晚期实体瘤患者带来新希望。
中国医学科学院肿瘤医院李宁教授在总结发言中指出，对于GH56胶囊在MTAP缺失的晚期实体瘤患者中的积极响应非常振奋人心，肯定了各中心研究团队在前期的突出表现，期待后续各研究中心通力合作，实现临床试验的高质量高效推进。
GH56项目研究者会的成功召开，展现了勤浩医药在合成致死领域的研发实力和创新能力，也为该项目的后续推进奠定了基础、明确了路径和目标。勤浩将以高质量标准高效率地完成临床研究，以期早日为更多患者带来突破性的治疗方案。
关于GH56
GH56是一种新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制剂，能够在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的肿瘤中发挥合成致死效应。MTAP作为抑癌基因，其缺失约占所有肿瘤的10-15%。尤其是在脑胶质瘤中，约40%以上的病例存在MTAP缺失。MTAP缺失会导致其底物甲硫腺苷（MTA）的积累，而MTA与PRMT5结合形成PRMT5-MTA复合物，抑制PRMT5的活性。
在MTAP缺失的肿瘤中靶向PRMT5-MTA复合物，有望在杀伤肿瘤细胞的同时，尽量降低对正常细胞的影响，从而实现更大的安全窗口。GH56良好的安全性及高入脑能力在该靶点上具有极大的临床价值。
关于勤浩医药
勤浩医药（苏州）有限公司作为一家人工智能驱动的Biotech，聚焦于全球领先的靶向抗肿瘤小分子药物开发，公司紧密围绕流程化、模块化的创新药研发体系，全方位的依托AI赋能，基于首创提出的 “AI/Biology-Driven Smart Design” 的药物开发理念，打造了具有自主持续创新能力的组合技术平台：结构生物学平台、新药发现与设计平台、成药性评价平台、转化医学平台，深耕Ras-MAPK信号通路（1.0管线）和合成致死领域（2.0管线），形成了以靶向抗肿瘤品种为核心的产品管线。
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