我们聚焦于肿瘤精准治疗领域的原始创新，围绕Ras-MAPK信号通路和合成致死领域，前瞻布局具有全球竞争力的产品管线。我们坚信，这一管线组合将为全球肿瘤患者带来更多、更优的治疗选择，并助力公司实现具有全球影响力的商业价值。
RAS代表着一类参与调节细胞生长、增殖、迁移和存活等关键细胞过程的信号转导通路的蛋白家族，是药物研发的重要靶点。RAS蛋白充当分子开关，在信号传导过程中于活性GTP结合状态与非活性GDP结合状态之间循环。RAS基因或其调节因子的突变会令RAS蛋白持续保持活性，导致信号持续传递，激活多个下游信号传导途径，同时引起细胞异常生长、增殖及存活，最终可能引致多种类型的癌症。抑制RAS已成为抗肿瘤药物研发中备受关注的治疗方案。
MAPK通路激活是肿瘤发生发展的关键驱动因素之一，在约30%的实体瘤中均可观察到，全球每年新增相关患者超过500万例。面对非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌等主要适应症中普遍存在的耐药与疗效局限，我们以SHP2抑制剂GH21、ERK1/2抑制剂GH55为核心，构建了覆盖MAPK通路的差异化管线。通过科学的联合用药策略，可与已上市的EGFR抑制剂、抗体药物等形成协同效应，为难治性肿瘤患者带来更长生存周期与更高生活质量，释放巨大的临床与市场价值。
数据来源：CIC
合成致死（Synthetic Lethality）是指这样一种生物学现象：两个基因中，单独失活任何一个均不影响细胞存活，但若同时失活两个基因，则会导致细胞死亡。肿瘤细胞源于正常细胞中基因突变或异常表达的累积。因此，针对肿瘤细胞中特定基因突变或异常表达，开发作用于其合成致死配体的抑制剂，可在不影响正常细胞存活的前提下，选择性杀伤癌细胞。合成致死为解决传统上难以靶向的基因突变提供了一种可行的概念框架，涵盖两大类靶点：一是传统靶向治疗难以应对的功能丧失突变，二是目前缺乏有效靶向疗法的大部分功能获得突变。
作为一种经过充分研究和临床验证的作用机制，合成致死的可行性已由PARP抑制剂的成功所证实。2024年，PARP抑制剂全球销售额总计超过40亿美元。据预测，到2030年，合成致死药物的整体市场规模将达到114亿美元。
以MTAP为例，约15%实体瘤患者存在MTAP缺失，但目前全球范围内尚无针对MTAP缺失的药物获批上市。我们的药物有望填补这一市场空白，为患者带来新的治疗选择。
数据来源：CIC
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